生物医学 “基本法” 出台！细胞基因治疗驶入规范高速路
近日，我国出台《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（下称《条例》）。这是我国首次以国家立法形式为细胞治疗、基因编辑等前沿技术构建全链条监管框架，标志着行业从 “局部试点” 迈入 “全国规范” 新阶段。
据悉，这部《条例》将于2026年5月1日起正式施行。业内专家表示，这也预示着我国生物医药产业将迎来历史性转折点。
图/视觉中国
重构行业边界，从“治病”到“全生命周期健康守护”
“这部行业‘基本法’，对于生物医学新技术的定义是非常关键的，这一次，明确了不只是治病，包括预防疾病促进健康。” 华大集团CEO尹烨博士指出，根据《条例》定义，生物医学新技术是以判断健康状态、预防治疗疾病、促进健康为目的，作用于人体细胞、分子水平且尚未临床应用的医学手段。这一界定将免疫细胞提升免疫力等健康管理技术，与危重症治疗技术一同纳入国家监管视野，彻底打破此前行业边界模糊的现状。
这一调整标志着我国生物医学发展正式从 “疾病治疗导向” 转向 “全生命周期健康守护导向”。过去被归为医疗器械类的 “健康判断技术”，如今与细胞、基因治疗等前沿手段同属统一监管体系，为行业发展划定了清晰的赛道边界。
2025年6月，全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭临床应用在广州南沙成功实施
筑安全高墙，开转化快车
《条例》通过“筑高墙”与“开快车”并举的思路，构建起安全底线、转化提速、伦理平衡三大核心支柱。在安全管控方面，《条例》设置刚性门槛，临床研究机构必须是三级甲等医院，项目负责人需具备执业医师资格与高级职称，且必须完成实验室研究、动物实验等非临床验证。所有研究需向国家卫健委备案并接受动态评估，违规代价堪称 “史上最严”，开展禁止性技术研究最高可罚20倍违法所得，责任人终身禁业；伪造数据直接吊销医疗机构执照。
转化效率的提升更让行业振奋。针对严重危及生命且无有效治疗手段的疾病及公共卫生急需技术，《条例》开通“优先审查”通道，明确国家卫健委受理后20个工作日内必须完成审批。“20个工作日完成审批，这在以前想都不敢想。” 国内头部细胞药企CEO感慨。据记者了解，此前国内首个获批的干细胞药物艾米迈托赛从申请到上市耗时超12年，而按新条例，转化周期可从过去的3-5年甚至10年压缩至数月。尹烨表示，参考2024年中美同步获批的干细胞抗排异药，中国定价仅为美国1/70，未来更多平民救命药将加速落地。
在伦理平衡上，《条例》创新实施 “风险分级监管”，基因编辑等高风险技术由国家卫健委直管，中低风险技术下放省级部门备案，避免 “一刀切”。同时明确临床研究阶段严禁向受试者收费，强制购买商业保险，既保障患者权益，又减轻企业研发压力。此外，对突出贡献者的表彰奖励机制，形成了 “严管+厚爱” 的良性循环。
完成干细胞治疗后，患者顺利康复出院
从地方样板到全国，监管闭环正式形成
在国家条例落地前夕，实际上，全国各地已掀起生物医药政策 “竞速赛”。2025年9月，山东发布细胞与基因治疗专项政策，设立 “上市许可前辅导” 机制；广州南沙提出到2026年集聚生物医药企业超1000家、产业规模突破500亿元的目标；海南创新 “乐城研用+海口生产” 模式，对符合条件的国际药械单个品种最高奖励500万元。
“历时6年精心打磨，这部条例终于正式发布，过程殊为不易。 ”广州市第一人民医院血液科主任医师王顺清感叹，目前医院已经完成多例干细胞治疗的临床应用案例。
“从海南乐城的‘医疗特区’，到山东、南沙等地的特色试点，再到全国性条例，中国已完成‘地方试验-国家规范-全链条保障’的监管闭环。” 业内专家比喻，这就像盖房子，先搭 “样板间” 验证方案，再画全国统一的 “营造法式”，最后用 “基本法” 确保施工质量。
合规红利释放，行业洗牌加速
《条例》的出台为产业注入强心剂。广州某干细胞头部企业负责人表示，这对生物医药领域是重大利好，但企业仍有两大关切：一是期待后续实施细则明晰操作规范，二是希望明确 “生物医学新技术” 的界定标准，比如脐带间充质干细胞已有获批药物，骨髓间充质干细胞尚未上市，这类细胞是否仍属 “新技术” 范畴亟待明确。
企业的期待正转化为行动。某医疗健康基金合伙人透露，全国超200家细胞基因治疗企业正加速调整管线，聚焦合规研发，行业洗牌已箭在弦上。“合法变现通道打开后，资本敢投、企业敢闯的时代真的来了。”
“我们也很期待，后续是否会出台更具体的实施细则。”王顺清主任说。对于专家担忧的 “县级卫健部门能否扛起专业审查重担”“如何防范创新狂热冲击伦理红线” 等问题，《条例》已预留应对机制，建设国家级专家库提供技术支撑，通过动态评估和严厉处罚筑牢伦理底线。
从海南乐城的 “敢为天下先” 到覆盖960万平方公里的国家立法，中国用六年时间蹚出了生物医学创新的 “监管通途”。当野蛮生长成为历史，在安全与创新的精密平衡中，生物医学技术正加速缩短 “生命与希望的距离”，为健康中国建设注入新动能。
文、图| 记者 张华
编辑：李可欣
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